ما هو مرض ضمور العضلات الشوكي؟
ضمور العضلات الشوكي مرض يحدث نتيجه لخلل في الجينات وللأسف ينتقل من الاباء إلى الأبناء فعندما يعانى الطفل من ضمور العضلات الشوكي فذلك مؤشر على كل من الأب والأم يحملان الجين المسؤول عن ضمور العضلات الشوكي وانتقل لطفلهم.
ولكن لماذا يعد هذا الدواء الأغلى في العالم من بين جميع الأدوية ؟
يصل سعر بيعه للعموم إلى 2.1 مليون دولار بما يعادل 34 مليون جنيه مصري
وتأتي موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على «Zolgensma» كدواء للأطفال دون الثانية من العمر، المصابين بضمور العضلات الشوكي الفتاك، بمن فيهم أولئك الذين لم تظهر عليهم الأعراض بعد.
ووفقاً لروسيا اليوم فإن الدواء يعالج الأطفال أقل من عامين، والذين تم التأكد من مرضهم من خلال اختبار وراثي ويعمل الدواء عن طريق توفير نسخة صحيحة من الجين المعيب، ما يسمح للخلايا العصبية بالبدء في إنتاج البروتين اللازم، وإيقاف التدهور الناتج، ومن ثم ينمو الطفل بشكل طبيعي
وذكرت وسائل إعلام أن شركة «Novartis» دافعت عن الرقم الباهظ للغاية مقابل «Zolgensma»، موضحه أن العلاج يستخدم لمرة واحدة فقط، الأمر الذي يعتبر أفضل من العلاجات طويلة الأمد وبتكلفة مئات الآلاف من الدولارات سنويا.
وحاولت Spinraza عرض الدواء في أبريل الماضي مقابل 5 ملايين دولار، لكن تقديرات بينت أن القيمة مبالغ فيها للغاية، ما أجبر الشركة المصنعة على عرض الدواء بسعر أقل.
السبب وراء ارتفاع سعر الدواء ليصبح الأغلى على الاطلاق عالمياً أنه بالنظر إلى الكلفة الإجمالية لرعاية الأطفال الذين يعانون ضمور العضلات الشوكية، الذين يعانون ضعفاً شديداً يحتاج بعضهم إلى البقاء على قيد الحياة من خلال الدعم بمساعدة جهاز التنفس الصناعي وأنابيب التغذية بالغاز الطبيعي، لسنوات عديدة، الأمر الذي يجعلهم في حاجة إلى رعاية صحية تكلف ملايين الدولارات.